Patent für CRISPR-Nickasen

Merck, ein Wis­sen­schafts- und Tech­no­lo­gie­un­ter­neh­men, hat bekannt gege­ben, dass das aus­tra­li­sche Patent­amt den von Merck zum Patent ange­mel­de­ten Ein­satz von gepaar­ten CRIS­PR-Nicka­sen geneh­migt hat. Gepaar­te Nicka­sen haben einen maß­geb­li­chen Ein­fluss auf die Stei­ge­rung der Sicher­heit, da durch einen hoch­fle­xi­blen und effi­zi­en­ten Ansatz zur Redu­zie­rung von Off-tar­get-Effek­ten die Spe­zi­fi­zi­tät erhöht wird. Dadurch ver­bes­sert sich die Leis­tungs­fä­hig­keit von CRISPR, kran­ke Gene zu repa­rie­ren, ohne auf gesun­de Gene Ein­fluss zu nehmen.
Der geneh­mig­te Patent­an­trag bezieht sich auf eine grund­le­gen­de CRIS­PR-Stra­te­gie, bei der zwei CRIS­PR-Nicka­sen auf ein gemein­sa­mes Gen­ziel gelenkt wer­den und zusam­men­ar­bei­ten, um durch Ein­schnei­den oder Spal­ten von gegen­über­lie­gen­den Strän­gen einer Chro­mo­so­men­se­quenz einen Dop­pel­strang­bruch zu erzeu­gen. Die­ser Vor­gang kann mit einer exter­nen oder Spen­der­se­quenz gekop­pelt wer­den, die wie bei der paten­tier­ten CRIS­PR-Inte­gra­ti­ons­tech­no­lo­gie ein­ge­fügt wird. Durch die erfor­der­li­chen zwei CRIS­PR-Ver­knüp­fun­gen bei die­sem paar­wei­sen Bruch­ver­fah­ren redu­ziert sich das Risi­ko von uner­wünsch­ten Schneide­ef­fek­ten an ande­ren Stel­len im Genom um ein Vielfaches.
Neben der Geneh­mi­gung eines Patent­an­trags für gepaar­te Nicka­sen hat das aus­tra­li­sche Patent­amt jüngst die for­ma­le Ertei­lung des CRIS­PR-Inte­gra­ti­ons­pa­tents aus dem Jahr 2017 bekannt gege­ben, nach­dem vier unab­hän­gig ein­ge­reich­te Wider­sprü­che zurück­ge­nom­men wurden.
Das CRIS­PR-Inte­gra­ti­ons­port­fo­lio umfasst erteil­te Paten­te in Aus­tra­li­en, Kana­da, Chi­na, Euro­pa, Isra­el, Sin­ga­pur und Süd­ko­rea. Die­se CRIS­PR-Paten­te betref­fen die chro­mo­so­ma­le Inte­gra­ti­on oder das Schnei­den der Sequenz von euka­ryo­ti­schen Zel­len und die Inser­ti­on einer syn­the­ti­schen exo­ge­nen DNA-Sequenz, um eine gewünsch­te geno­mi­sche Ver­än­de­rung zu bewirken.
Die Ver­fah­ren mit gepaar­ten CRIS­PR-Nicka­sen bau­en auf ande­ren Tech­no­lo­gien im CRIS­PR-Patent­port­fo­lio von Merck auf wie z. B. der CRIS­PR-Inte­gra­ti­on. Unter­neh­men, die Gen­de­fek­te in Kör­per­zel­len von Pati­en­ten im Rah­men einer Gen­the­ra­pie kor­ri­gie­ren wol­len, benö­ti­gen die patent­ge­schütz­te Tech­no­lo­gie für die CRIS­PR-basier­te DNA-Inser­ti­on. Das Unter­neh­men lizen­ziert die­ses Paten­port­fo­lio für alle Einsatzbereiche.