US-Patent für opti­mier­tes CRISPR-Genomeditierungsverfahren

Merck, ein Wis­sen­schafts- und Tech­no­lo­gie­un­ter­neh­men und Weg­be­rei­ter auf dem Gebiet der Geno­me­di­tie­rung, hat einen for­ma­len Ertei­lungs­be­schluss des US-ame­ri­ka­ni­schen Patent­amts (United Sta­tes Patent and Trade­mark Office) bekannt gege­ben, der die Bewil­li­gung der Patent­an­mel­dung von Merck bezüg­lich sei­ner pro­xy-CRIS­PR-Tech­no­lo­gie zum Inhalt hat.

„Dies ist unser ers­tes US-Patent für CRISPR und als ein Inno­va­ti­ons­füh­rer bei der CRIS­PR-Tech­no­lo­gie wer­den wir wei­ter­hin mit Wis­sen­schaft­lern welt­weit zusam­men­ar­bei­ten, um sicher­zu­stel­len, dass das vol­le Poten­zi­al die­ser leis­tungs­star­ken Metho­de aus­ge­schöpft wer­den kann, und zwar auf ver­ant­wor­tungs­vol­le und ethi­sche Wei­se. Für For­scher in den USA ist das eine erfreu­li­che Nach­richt, da sie nun über mehr Mög­lich­kei­ten zur Geno­me­di­tie­rung ver­fü­gen, die die Arz­nei­mit­tel­ent­wick­lung beschleunigen.“
Udit Batra, Mit­glied der Geschäfts­lei­tung von Merck und CEO Life Science

Die pro­xy-CRIS­PR-Tech­no­lo­gie ist ein neu­es Ver­fah­ren zur Geno­me­di­tie­rung, das die Effi­zi­enz, Fle­xi­bi­li­tät und Spe­zi­fi­tät von CRISPR erhöht, indem es das Genom für die Modi­fi­ka­ti­on der DNA zugäng­lich macht. Mit­hil­fe der Tech­no­lo­gie kön­nen Wis­sen­schaft­ler schwer zugäng­li­che Regio­nen des Genoms modifizieren.
Mit der Paten­ter­tei­lung in den USA hat das Unter­neh­men welt­weit bis­her 13 CRIS­PR-Paten­te erhal­ten. Das CRIS­PR-Patent­port­fo­lio des Unter­neh­mens umfasst erteil­te Paten­te in Aus­tra­li­en, Chi­na, Euro­pa, Isra­el, Kana­da, Sin­ga­pur und Süd­ko­rea. Die­se Paten­te betref­fen CRIS­PR-asso­zi­ier­te Tech­no­lo­gien, die grund­le­gen­de und alter­na­ti­ve Metho­den zur Geno­me­di­tie­rung umfassen.
Das pro­xy-CRIS­PR-Ver­fah­ren basiert auf zwei CRIS­PR-Sys­te­men, die so kon­zi­piert sind, dass sie in der Ziel­se­quenz des Genoms in unmit­tel­ba­rer Nähe zuein­an­der anset­zen und dabei zusam­men­ar­bei­ten. Indem es blo­ckie­ren­de Chro­ma­tin­pro­te­ine ver­drängt, öff­net eines der bei­den CRIS­PR-Sys­te­me in der Ziel­re­gi­on sozu­sa­gen eine „Tür“, durch die dann das ande­re Sys­tem hin­durch­ge­langt, um die exak­te Stel­le für die Modi­fi­ka­ti­on zu fin­den. Da die resul­tie­ren­de Modi­fi­ka­ti­on zwei CRIS­PR-Bin­dungs­er­eig­nis­se erfor­dert, kann das pro­xy-CRIS­PR-Ver­fah­ren im Ver­gleich zu indi­vi­du­el­len CRIS­PR-Sys­te­men eine dop­pelt so hohe Spe­zi­fi­tät ermöglichen.
Auf die Tech­no­lo­gie mit gepaar­ten CRIS­PR-Nicka­sen (Spal­tung gegen­über­lie­gen­der Strän­ge einer chro­mo­so­ma­len Sequenz zur Erzeu­gung eines Dop­pel­strang­bruchs) hat Merck Paten­te in Aus­tra­li­en, Euro­pa und Kana­da erhal­ten. Paten­te für die CRIS­PR-Inte­gra­ti­ons­tech­no­lo­gie von Merck (Durch­tren­nen der Sequenz von Chro­mo­so­men euka­ryo­ti­scher Zel­len und Ein­fü­gen einer DNA-Sequenz) wur­den dem Unter­neh­men in Aus­tra­li­en, Chi­na, Euro­pa, Isra­el, Kana­da, Sin­ga­pur und Süd­ko­rea erteilt. Merck lizen­ziert das gesam­te Patent­port­fo­lio für alle Einsatzbereiche.
Die CRIS­PR-Tech­no­lo­gie ist eine Kern­kom­pe­tenz von Merck. Das Unter­neh­men hat bereits 15 Jah­re Erfah­rung im Bereich Geno­me­di­tie­rung – von der frü­hen Ent­wick­lung bis zur Her­stel­lung. Merck ist sich bewusst, dass die Geno­me­di­tie­rung zu wich­ti­gen Fort­schrit­ten in der bio­lo­gi­schen For­schung und Medi­zin geführt hat.  Das wach­sen­de Poten­zi­al von Tech­no­lo­gien für die Geno­me­di­tie­rung wirft gleich­zei­tig aber auch wis­sen­schaft­li­che, recht­li­che und gesell­schaft­li­che Beden­ken auf. Das Unter­neh­men unter­stützt For­schung zur Geno­me­di­tie­rung unter sorg­sa­mer Berück­sich­ti­gung ethi­scher und gesetz­li­cher Stan­dards. Das Unter­neh­men hat mit dem Merck Bio­ethics Advi­so­ry Panel (MBAP) ein unab­hän­gi­ges, exter­nes bio­ethi­sches Bera­tungs­gre­mi­um ein­ge­rich­tet, um für For­schung, mit Betei­li­gung von Merck, Ori­en­tie­rungs­hil­fe zu geben. Dazu gehört auch die For­schung zu oder mit­tels Geno­me­di­tie­rung. Merck hat zudem unter Berück­sich­ti­gung wis­sen­schaft­li­cher und gesell­schaft­li­cher Fra­ge­stel­lun­gen eine kla­re ope­ra­ti­ve Posi­ti­on erar­bei­tet, defi­niert, und trans­pa­rent ver­öf­fent­licht, um viel­ver­spre­chen­den The­ra­pie­an­sät­zen für den Ein­satz in For­schung und Anwen­dun­gen den Weg zu bereiten.